面对儿药研发难，儿童基本药物目录或成双刃剑

　　去年11月，国家卫健委公开的《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》在上版基药目录的基础上，首次增加了儿童药品目录。

　　对儿童用药行业和儿童患者而言，儿童基药目录释放的是积极信号。在医保报销、医疗服务方面，能推动临床用药的规范化和标准化，也会降低儿童用药负担。但对儿童药研发企业来说，儿童基药目录则是一把双刃剑，是机遇，也是挑战。

　　利弊共生，儿童药品目录的AB面

　　新增儿童基本药物目录瞄准儿童专用药短缺这一行业痛点。据米内网相关数据，我国批准文号药品里，儿童专用药占比不足2%，而国内儿童诊疗每年增长400万到500万人次，原有基药目录中的儿童药品无法满足儿科临床用药的医疗需求。

　　儿童专用药品少的根源，是儿童药研发困难。儿童群体的特殊性，让儿药临床试验的成本远高于成人药；幼儿对身体症状的感知无法清晰量化，使药效评价难以精确；儿童药剂量少，成本高，利润空间相对更小。

　　各种因素叠加，让许多药企对儿药研发望而却步。我国的6000多家药厂中，只有达因药业等10余家药企在专注研发、生产儿童药，有儿童药品生产部门的企业也仅有30多家。

　　对一直在观望的企业来说，从2011年至今，国家已发布包括儿童医改等超30项政策，红利层层释放，但大部分药企仍踟蹰不前，只因他们还看到儿童基药目录的“另一面”——根据遴选原则，进入儿童版基药目录的儿童药需要“突出基本”，主要涵盖儿童常见病、多发病。

　　同时，我国对非基本药物的配备使用有严格限制，国办发〔2019〕47《国务院办公厅关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》早有指出，各级医疗机构需形成以基本药物为主导的“1+X”用药模式，这里的“X”便是非基本药物，一级公立医院的非基本药物比例甚至不能高于10%。

　　较高的市场准入与使用门槛，一定程度上压缩了企业利润空间，抬高了企业研发生产成本，这也成为造成儿药研发表面繁荣内里空虚的原因之一。

　　当然，尽管专注儿童药的企业凤毛麟角，但正是这些深耕儿童药行业的药企，在责任与利益中寻求平衡点，把社会责任内化为企业使命，共同推动儿童用药行业跃迁。达因药业，便是其中代表。

　　15年专注，达因药业的厚积薄发

　　2007年，达因药业从一家多元化药企转型成为专注儿童药物研发生产的企业。彼时儿童药赛道十分冷清，有7年儿科临床经验的总经理杨杰深知儿童用药的困窘，却毅然入局。

　　“做儿童药的企业要有一颗坚定的事业心，更要耐得住寂寞、抵挡得住诱惑。”杨杰曾在采访里这样讲到。

　　彼时国家政策尚未向儿药行业倾斜，但达因药业每年都会投入5%以上的销售收入用于技术研发。在2020年，达因药业研发投入总额超9000万元，占比高达8.9%。

　　目前，达因药业在呼吸、消化、神经、精神、内分泌等15个领域进行儿童专业药物布局，在研儿童专用药有40个，涉及15类，正逐步形成完整的儿科用药体系。

　　为满足更多儿童临床需求，达因药业还在剂型、给药方式、口味、规格等精细方面进行拓展：推出滴剂、颗粒剂、口服液、口腔崩解片、透皮制剂、栓剂等儿童适宜剂型，并对已上市药品进行规格完善、口味改善的研发攻坚。“量身定制儿童药物”的理念，贯彻整个研发生产过程。

　　儿童用药的发展非一朝一夕之功，需要企业、政府和行业三元协同。2015年，达因药业牵头8家儿童制药企业成立了中国医药企业管理协会儿童用药专业委员会，搭建“政府、行业、企业”三方沟通平台，共同推动儿童用药政策的制定和落实。2020年，达因药业成为“中国儿童药物研发与产业化联盟“首批成员单位，彰显了企业在儿童药行业的综合实力。

　　2021年，全球经济受疫情反复冲击，下行压力较大，达因药业却实现“大丰收”：营收、净利润分别同比增长32.02%和32.61%。

　　回顾达因药业的“进化史”，不难发现，对于一家儿童药企业，最行之有效的路径是专注。儿童药研发周期长，成本与利润不匹配，难从中赚快钱，达因药业在15年的专注中沉淀技术优势，才能在政策红利到来时厚积薄发。

　　如今面对儿童药短缺难题，达因药业等儿药企业应充分发挥企业主体作用，助推非基本儿童药物的市场进入门槛、价格激励机制等制度完善，推动儿童药市场走向真正的繁荣。